Команда инженеров из США и Швейцарии определила фермент, который расширяет возможности технологии генного редактирования с помощью молекулярных «ножниц» CRISPR. Хотя система CRISPR до сих пор могла воздействовать только на 12,5% человеческого генома, новый метод открывает доступ почти к каждому гену, что потенциально позволяет лечить широкий спектр заболеваний.
CRISPR-Cas — это бактериальная иммунная система, которая позволяет бактериям использовать молекулы РНК и CRISPR-ассоциированные (Cas) белки для нацеливания и разрушения ДНК вторгшихся вирусов. Исследователи активно используют этот бактериальный механизм для генетического редактирования и генной инженерии.
Чтобы внести изменения в геном, белки Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевому участку ДНК, так и мотив, смежный с протоспейсером (PAM). Это короткая последовательность ДНК, которая следует сразу за целевой последовательностью ДНК и необходима для связывания белка Cas.
Как только направляющая РНК находит комплементарную последовательность ДНК, а фермент Cas связывает соседнюю PAM, фермент действует как ножницы, разрезая ДНК, вызывая желаемые изменения в геноме. Наиболее распространенной системой CRISPR-Cas является Cas9 из бактерий Streptococcus pyogenes, для которой требуется последовательность PAM из двух гуаниновых оснований (GG) подряд.
Исследователи разработали новый искусственный белок Cas9 — SpRyc. В отличие от классического бактериального белка ему не нужна для нацеливания связка из двух гуаниновых оснований. Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК.
Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR. В доклинических испытаниях они показали, что система с SpRyc может воздействовать, например, на генетические нарушения, связанные с синдромом Ретта и болезнью Хантингтона — неврологическими заболеваниями, которые ускользали от традиционной инженерии.
Читать далее:
ИИ разработал суперконденсатор, который хранит рекордное количество энергии
Оказалось, дешевый и популярный препарат помогает в лечении рака
Посмотрите на «сердце» Млечного Пути на снимках телескопа «Джеймс Уэбб»
На обложке: Изображение от kjpargeter на Freepik