В США одобрили генную терапию для лечения наследственного заболевания крови

FDA одобрило использование генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило использование генной терапии для лечения у взрослых и подростков старше 12 лет наследственного заболевания крови — серповидноклеточной анемии. Два разрешенных метода Casgevy и Lyfgenia, представляют персонализированое лечение для устранения основной причины заболевания после одного укола.

Метод Casgevy, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использует технологию редактирования генов CRISPR. Медики берут стволовые клетки крови пациента и изменяют их таким образом, чтобы активировать производство гемоглобина F. Это форма гемоглобина, распространенная на этапе внутриутробного развития, но практически отсутствующая у взрослых.

Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту. После инфузии организм перестраивается на плодный вариант белка, позволяя обойти причину заболевания и облегчает его симптомы.

Метод Lyfgenia, разработанный Bluebird Bio, использует другой подход. Лентивирусный вектор доставляет в клетки ген, который «инструктирует» организм как вырабатывать новый генетически модифицированный тип гемоглобина A. Созданный переобученными клетками белок функционирует как нормальный гемоглобин взрослого человека, предотвращая образование серповидных клеток.

Оба лекарства вводятся посредством однократной инфузии, которая может изменить жизнь пациентов с серповидноклеточной анемией. Ранние клинические испытания обнадеживают: у пациентов наблюдалось значительное уменьшение эпизодов боли и улучшение качества жизни.

Серповидноклеточная анемия — это редкое, изнурительное и опасное для жизни заболевание крови. Заболевание возникает в результате мутации белка гемоглобина, в результате чего эритроциты принимают форму, напоминающую полумесяц. Эти аномальные клетки препятствуют кровотоку, что приводит к мучительной боли, повреждению органов и даже ранней смерти.


Читать далее:

Ученые объяснили странное поведение медведей в Сибири

Странный объект, запертый между Сатурном и Ураном, меняется прямо сейчас

В Сибири нашли старейшую крепость, построенную около 8 000 лет назад

На обложке: Изображение от Freepik

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука