Однодозовая генная терапия может остановить смертельные заболевания головного мозга
Наука 16 февраля 2024

Однодозовая генная терапия может остановить смертельные заболевания головного мозга

Далее

Новая генетическая терапия, рассчитанная на одну дозу, остановила прогрессирование двух разрушительных нейродегенеративных заболеваний у мышей.

Исследователи разработали однодозовую генетическую терапию препаратом CTx1000. Она блокирует белки, которые вызывают заболевание двигательных нейронов. Также они известны как боковой амиотрофический склерозоз (БАС) и лобно-височная деменция (болезнь Лу Герига). Эти два неизлечимых нейродегенеративных заболевания приводят к смерти.

В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается ДНК-связывающий белок TAR 43 (TDP-43). Он важен для их здорового функционирования. Однако TDP-43 может модифицироваться после синтеза. Это приводит к его накоплению и агрегации, что препятствует правильной работе. Процесс связан с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями.

Впервые раскрыв механизм накопления патологического TDP-43 при БАС и болезни Лу Герига, исследователи из Университета Маккуори в Сиднее создали генетическую терапию. Она устраняет накопление белка TAR 43 и предотвращает их повторное формирование.

Исследователи обнаружили, что у мышей однократная доза CTx1000 воздействовала только на «плохой» TDP-43, оставляя здоровую его версию в покое. Это не только было безопасно, но и эффективно.

Исследование опубликовано в журнале Neuron.

Читать далее:

Анализ самого старого скелета в Бразилии показал, куда исчезли древние строители

Главную идею Эйнштейна хотят проверить еще раз: как это изменит физику

Распад суперконтинентов выносит алмазы на поверхность Земли

Обложка: Flickr | Сведения о лицензии. Автор: NICHD