Однодозовая генная терапия может остановить смертельные заболевания головного мозга

Новая генетическая терапия, рассчитанная на одну дозу, остановила прогрессирование двух разрушительных нейродегенеративных заболеваний у мышей.

Исследователи разработали однодозовую генетическую терапию препаратом CTx1000. Она блокирует белки, которые вызывают заболевание двигательных нейронов. Также они известны как боковой амиотрофический склерозоз (БАС) и лобно-височная деменция (болезнь Лу Герига). Эти два неизлечимых нейродегенеративных заболевания приводят к смерти.

В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается ДНК-связывающий белок TAR 43 (TDP-43). Он важен для их здорового функционирования. Однако TDP-43 может модифицироваться после синтеза. Это приводит к его накоплению и агрегации, что препятствует правильной работе. Процесс связан с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями.

Впервые раскрыв механизм накопления патологического TDP-43 при БАС и болезни Лу Герига, исследователи из Университета Маккуори в Сиднее создали генетическую терапию. Она устраняет накопление белка TAR 43 и предотвращает их повторное формирование.

Исследователи обнаружили, что у мышей однократная доза CTx1000 воздействовала только на «плохой» TDP-43, оставляя здоровую его версию в покое. Это не только было безопасно, но и эффективно.

Исследование опубликовано в журнале Neuron.

Читать далее:

Анализ самого старого скелета в Бразилии показал, куда исчезли древние строители

Главную идею Эйнштейна хотят проверить еще раз: как это изменит физику

Распад суперконтинентов выносит алмазы на поверхность Земли

Обложка: Flickr | Сведения о лицензии. Автор: NICHD 

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука