Генная терапия восстановила слух на оба уха детям, рожденным глухими

Клинические испытания показали улучшенную локализацию звуков в пространстве и хороший слух в шумной обстановке.

Исследователи из Шанхая и США провели первое в мире клиническое испытание генной терапии для восстановления слуха на оба уха у детей, родившихся с мутацией гена OTOF, вызывающей аутосомную глухоту. Лечение показало значительные улучшения у всех пяти детей, участвовавших в испытаниях.

Мы видим, как слуховые способности детей резко улучшаются, и новое исследование показывает дополнительные преимущества генной терапии при применении на оба уха, включая способность локализовать источник звука и улучшение распознавания речи в шумной обстановке.

Чжэн-И Чен, соавтор исследования

Мутации в гене OTOF вызывают особый вид наследственной глухоты, известный как аутосомно-рецессивная глухота 9 (DFNB9). Они препятствуют образованию отоферлина — функционального белка, необходимого для передачи звуковых импульсов из улитки уха в мозг.

Для лечения во внутреннее ухо детей через аденоассоциированный вирус (AAV) доставляли функциональные копии гена OTOF. AVV — это модифицированный вирус, используемый для доставки генов в клетки-мишени в терапевтических целях. Пациентам была проведена специализированная минимально инвазивная операция, после которой за ними наблюдали в течение нескольких недель.

Результаты показали, что у всех пятерых детей наблюдалось восстановление слуха на оба уха. Они продемонстрировали заметные улучшения в понимании речи и определении местоположения источника звуков. Примечательно, что у двух детей развилась способность ценить музыку, что указывает на то, что терапия может восстановить более сложные слуховые функции, выходящие за рамки слуха.

Ранее эту генетическую терапию испытывали для лечения наследственной глухоты, но только на одном ухе. Ученые продолжают наблюдать за всеми детьми, чтобы определить долгосрочное влияние терапии и возможные побочные эффекты. Если лечение будет одобрено, оно поможет вылечить глухоту у миллионов детей по всему миру.


Читать далее:

Рыбак прикрепил GoPro к карасю, чтобы найти щук: посмотрите, что у него вышло

Посмотрите на самое детальное фото луны Ио: его сделали с Земли

Ученые объяснили внезапное исчезновение звезд с 2017 года

На обложке: Изображение от freepik, сведения о лицензии

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука