CRISPR помог избавиться от лишней хромосомы в клетках с синдромом Дауна

Ученые использовали технологию редактирования генов CRISPR-Cas9 для удаления лишней копии 21-й хромосомы в клетках пациентов с синдромом Дауна. Результаты исследования опубликованы в журнале PNAS Nexus.

Международная группа исследователей продемонстрировала возможность использования генетического редактирования для удаления лишней копии гена в клетках при синдроме Дауна. Исследование пока проводили только на клеточных линиях in vitro (в пробирке), но в перспективе подобный подход может дать надежду на излечение людям с хромосомной патологией.

Синдром Дауна, встречающийся в среднем у одного из 700 новорожденных, связан с наличием третьей копии 21-й хромосомы. Несмотря на возможность ранней диагностики, до сих пор не существует эффективных методов лечения этого генетического заболевания.

Исследователи разработали метод, который позволяет точно определять и удалять лишнюю хромосому, сохраняя при этом по одной копии от каждого родителя. Эксперименты проводили на двух типах клеток: индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и фибробластах кожи. Для повышения эффективности ученые подавляли естественные механизмы восстановления ДНК в клетках.

Иллюстрация использования CRISPR для удаление лишней хромосомы. Изображение: Editage

Результаты показали, что после удаления лишней хромосомы клетки восстанавливали нормальную экспрессию генов и клеточные функции. Однако, как подчеркивают ученые, метод пока не готов для применения на людях, поскольку существующая технология может непреднамеренно изменять и оставшиеся хромосомы. Исследователи продолжат работать над повышением безопасности метода и его адаптации для использования в нейронах и глиальных клетках.


Читать далее:

Время может двигаться вперед и назад одновременно: что выяснили физики

Эксперты проверили «чудо» со статуей Девы Марии: что показал ДНК-тест

Жители России смогут наблюдать редкое астрономическое явление в феврале

На обложке: Изображение от kjpargeter на Freepik, сведения о лицензии

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Путин подписал закон против кибермошенничества: что изменится для россиян
Новости
Генератор изображений OpenAI теперь доступен бесплатно, но с ограничениями  
Новости
Apple готовит iOS 19: какие iPhone не получится обновить  
Новости
ЦЕРН представил проект нового коллайдера: что известно прямо сейчас
Наука
На «Госуслугах» запустили сервис для проверки сим-карт: как он работает  
Новости
В России введут маркировку электроники: это изменится для покупателей
Новости
Разработан мозговой имплант, который переводит мысли в речь почти мгновенно
Новости
«Хаббл» зафиксировал драматические сезонные изменения в атмосфере Урана
Космос
Физики МГУ придумали, как ускорить память компьютера терагерцовым излучением
Новости
Клетки жажды: нейробиологи выяснили, как мозг решает, когда нужно пить и есть
Наука
Разработчик ChatGPT анонсировал первую за пять лет модель с открытым кодом
Новости
«Казнить нельзя помиловать»: запятые и точки влияют на точность работы ИИ
Новости
Живые клетки обрабатывают информацию в миллиарды раз быстрее, чем считалось ранее
Наука
Яндекс опубликовал нейросеть YandexGPT 5 Lite в открытом доступе
Новости
Эксперты обсудили управление персоналом в эпоху цифровых технологий
Новости
Роспотребнадзор опроверг информацию о новом опасном вирусе в России
Новости
Последствия невесомости для скелета изучили на мышах-космонавтах
Космос
Томские химики создали экономичные катализаторы для зеленой промышленности
Наука
Ученые создали перчатку, с которой можно «ощущать» объекты в виртуальной реальности
Наука
Ученые в тупике: «Уэбб» засек невозможный свет в галактике
Космос