Первая в мире технология биокамуфляжа вирусных векторов позволяет повторно вводить генотерапевтические препараты без риска их нейтрализации иммунной системой, решая ключевую проблему современной генной терапии.
Сегодня существующие препараты на основе вирусных векторов можно вводить лишь один раз: иммунная система «запоминает» вирус, и повторное введение становится неэффективным. Это ограничивает возможности лечения наследственных заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия, болезни накопления и митохондриальные патологии.
В Сеченовском Университете разработали технологию биокамуфляжа, использующую клеточные мембраны для экранирования вирусного вектора. В результате он остаётся «невидимым» для антител, но сохраняет способность доставлять терапевтические гены в целевой орган. Метод применим ко всем аденоассоциированным вирусам (AAV), которые используются в большинстве генотерапевтических препаратов.
Доклинические испытания на мышах показали, что «камуфлированные» векторы эффективнее доставляют гены в органы даже при наличии нейтрализующих антител, тогда как стандартные векторы полностью теряют активность.
Разработка открывает путь к полноценной многократной терапии, особенно при заболеваниях, требующих длительного или пожизненного лечения, и снижает себестоимость лечения, избавляя от необходимости создавать новые векторы для каждого повторного введения.
Работа выполнена при поддержке РНФ № 23-75-10025 в рамках программы «Приоритет-2030».
Читать далее:
Вселенная внутри черной дыры: наблюдения «Уэбба» подтверждают странную гипотезу
Испытания ракеты Starship Илона Маска вновь закончились взрывом в небе
Сразу четыре похожих на Землю планеты нашли у ближайшей одиночной звезды
Обложка: freepik
