Генную терапию одобрят в США уже в 2017 году

Spark Therapeutics — вторая компания, подавшая заявку в FDA на такую процедуру, но, скорее всего, станет первой, вышедшей на рынок. Если заявка будет одобрена, а это должно произойти в начале 2017 года, то эта терапия врожденных заболеваний станет первой, получившей зеленый свет в США. Две подобные — Strimvelis и Glybera — уже были одобрены в Европе.

По словам Хай, в следующем году уже должен появиться первый продукт — генная терапия SPK-RPE65, которая направлена на лечение мутаций, часто приводящих к потере зрения. В настоящее время лекарств от этих расстройств не существует.

По результатам третьей фазы исследований препарата SPK-RPE65 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали улучшение зрения через более чем год после процедуры. Ни у кого из них не было серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, утверждает компания. Сама процедура длится 45 минут и проводится под анестезией, первые изменения можно ожидать в течение 30 дней.

Генная терапия в период становления пережила ряд неудач, в том числе гибель пациента в 1999 году из-за осложнений после экспериментального лечения. Предыдущие ошибки случались, как считает Хью, по той причине того, что подопытные животные не могли адекватно продемонстрировать потенциальные проблемы генной терапии, пишет MIT Technology Review.

В защиту генной инженерии и за ускорение внедрения генной терапии в широкую практику медицинских учреждений выступают многие. Например, Лиза Перриш, основатель компании BioViva, которая ввела себе генетический материал для омоложения. Или нобелевский лауреат по химии и глава Лондонского королевского общества Венки Рамакришнан.