Spark Therapeutics — вторая компания, подавшая заявку в FDA на такую процедуру, но, скорее всего, станет первой, вышедшей на рынок. Если заявка будет одобрена, а это должно произойти в начале 2017 года, то эта терапия врожденных заболеваний станет первой, получившей зеленый свет в США. Две подобные — Strimvelis и Glybera — уже были одобрены в Европе.
По словам Хай, в следующем году уже должен появиться первый продукт — генная терапия SPK-RPE65, которая направлена на лечение мутаций, часто приводящих к потере зрения. В настоящее время лекарств от этих расстройств не существует.
Германия вдвое сократит производство энергии ветра
Кейсы
По результатам третьей фазы исследований препарата SPK-RPE65 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали улучшение зрения через более чем год после процедуры. Ни у кого из них не было серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, утверждает компания. Сама процедура длится 45 минут и проводится под анестезией, первые изменения можно ожидать в течение 30 дней.
Генная терапия в период становления пережила ряд неудач, в том числе гибель пациента в 1999 году из-за осложнений после экспериментального лечения. Предыдущие ошибки случались, как считает Хью, по той причине того, что подопытные животные не могли адекватно продемонстрировать потенциальные проблемы генной терапии, пишет MIT Technology Review.
Экономика будущего: аренда станет нормой, а владение — роскошью
Технологии
В защиту генной инженерии и за ускорение внедрения генной терапии в широкую практику медицинских учреждений выступают многие. Например, Лиза Перриш, основатель компании BioViva, которая ввела себе генетический материал для омоложения. Или нобелевский лауреат по химии и глава Лондонского королевского общества Венки Рамакришнан.