CRISPR приведет к созданию «дизайнерских младенцев»

Ни одному из подвергнутых модификации эмбрионов не позволили развиваться дольше нескольких дней, однако, эксперимент уже показал, что CRISPR можно использовать для коррекции генетических ошибок, приводящих к серьезным заболеваниям. По мнению исследователей, это важный шаг к практическому использованию этой технологии для модификации эмбрионов человека.

Тем не менее, ученые очень настороженно относятся к нему. Этот метод может быть безопасным и потенциально чрезвычайно эффективным способом избежать многих генетических заболеваний. Но поскольку этот подход является новым, еще не ясно, какое влияние он окажет на людей на протяжении всей их жизни.

Кроме того, он позволит не только устранять заболевания, но и создавать «дизайнерских младенцев» — подбирать им цвет глаз, рост, способности и интеллект. Вот почему, к примеру, в США строго ограничивают использование CRISPR — его можно применять только для устранения серьезных генетических заболеваний у эмбрионов, когда нет никаких других методов лечения.

В конкретном эксперименте в Портленде ученые использовали CRISPR для редактирования мутантной копии гена MYBPC3 — гена, кодирующего белок, который участвует в формировании сердечные мышцы. Мутации в этом гене вызывают гипертрофическую кардиомиопатию, что может привести к внезапной остановке сердца даже у молодых и здоровых людей. Болезнь встречается примерно у 1 из 500 человек.

У донора-отца был мутантный ген, а у матери мутации не было. Исследователи использовали CRISPR, который заменяет «неправильную» ДНК. Ученые оплодотворили яйцо в чашке Петри и одновременно с этим ввели в него части отредактированного генома. У 75% полученных эмбрионов не было мутантного генома — если бы оплодотворение произошло без CRISPR, вероятность присутствия мутации составляла бы 50%. В перспективе у CRISPR есть потенциал лечения таких заболеваний, как ВИЧ и различные виды рака, включая лейкемию и рак молочной железы.

Впервые технологию редактирования генома к эмбриону человека применили китайские ученые весной этого года. В Великобритании ученые научно-исследовательского Института Фрэнсиса Крика стали первыми, кому выдано официальное разрешение редактировать гены человеческого эмбриона на ранних стадиях развития. Они также надеются на впечатляющие результаты.