Генная терапия болезни сетчатки глаз одобрена в США

Амавроз Лебера проявляется на первых месяцах жизни и приводит к ослаблению или полной потере зрения из-за мутации гена RPE65, ответственного за выработку светочувствительных клеток. Новая терапия осуществляется следующим образом: здоровая версия гена RPE65 прикрепляется к генетически модифицированному безвредном вирусу, который затем вводится в глаз пациента. Клетки сетчатки начинают вырабатывать отсутствовавший белок.

В августе FDA одобрило первую генную терапию Kymriah, которая действует на некоторые виды рака и позволяет иммунным клеткам уничтожать злокачественную опухоль. Luxturna, с другой стороны, стала первой генной терапией, разрешенной в США, которая исправляет отсутствующие или мутировавшие гены, заменяя их здоровыми, сообщает New Atlas.

«Я уверен, что генная терапия станет основным видом лечения и, возможно, избавит нас от большинства разрушительных и стойких заболеваний», — говорит специальный уполномоченный FDA Скотт Готлиб.

Радость от появления нового вида лечения опасного наследственного заболевания омрачает вопрос коммерциализации этого препарата. Компания-изготовитель Spark Therapeutics решила не разглашать стоимость одной дозы нового лекарства до начала 2018 года. Вероятно, делает вывод MIT Technology Review, она настолько высока, что компания не решается писать об этом в открытую. Вполне возможно, что одна доза стоит более $1 млн. Проблема в том, что такое лечение может понадобиться в год не более чем десяти жителям США. Настолько маленький рынок не в состоянии окупить затраты на разработку и производство даже при очень высокой цене препарата.

Недавно FDA запретило распространять наборы для генетического редактирования в домашних условиях. Управление обеспокоено безопасностью граждан, которые вводят себе препараты в надежде обрести большую физическую силу или повысить иммунитет.